Leukämie: Gentherapie vor Zulassung

Bei diesem Verfahren werden Krebskranken T-Zellen entnommen und gentechnisch so verändert, dass sie an der Oberfläche einen krebszellspezifischen Antigenrezeptor bilden, den CAR-Rezeptor (Chimeric Antigen Receptor). Erkennen diese, den Patienten rückinfundierten CAR-T-Zellen, ein spezifisches Oberflächenantigen auf den Krebszellen, vervielfältigen sie sich und töten die Krebszellen ab. Allein eine solche T-Zelle kann so 1000 Tumorzellen zerstören. Besonders erfolgreich war dabei die Ansteuerung des Antigens CD19. Eine detaillierte Zusammenstellung der bisher publizierten Ergebnisse mit CAR-T-Zellen haben Wissenschaftler unter Federführung von Experten des Paul-Ehrlich-Instituts kürzlich veröffentlicht. Fazit: Speziell bei bestimmten Formen von Blutkrebs kann der Nutzen groß sein, allen schweren Nebenwirkungen zum Trotz. 

Demnächst erwartet wird die US-Zulassung von CD19-spezifischen CAR-T-Zellen (Tisagenlecleucel-T) der Firma Novartis zur Behandlung einer akuten lymphatischen Leukämie (B-Zell ALL). Andere Zulassungsanträge sind in Vorbereitung: Kite Pharma aus Los Angeles will entsprechende CAR-T- Zellen (Axicabtagen-Ciloleucel) zur Behandlung aggressiver Non-Hodgin-Lymphome auf den Markt bringen. Auch für die Therapie Multipler Myelome liegen der FDA Anträge vor. In Europa sieht es ähnlich aus: Mithilfe des beschleunigenden Prime-Verfahrens könnte die Europäische Kommission vielleicht sogar noch 2017 grünes Licht für die CAR-T-Zell-Therapie geben. Drei Anträge liegen der Europäischen Arzneimittel-Agentur bereits vor.